ASH 2021 | La terapia génica es el futuro de la enfermedad de células falciformes

El Dr. Abdullah Kutlar, de la Universidad de Augusta, EEUU, da una visión general de interesantes abordajes basados en terapia génica bajo estudio como opción terapéutica para la enfermedad de células falciformes (SCD). LentiGlobin está en su estado más avanzado de desarrollo, siendo actualmente investigada en un ensayo Fase III. El método busca añadir copias funcionales de una forma modificada del gen de la β-globina en las células madre hematopoyéticas del paciente. El knockout para BCL11A y CRISPR/Cas9 son otras aproximaciones prometedoras, pero se requieren datos clínicos. Esta entrevista se llevó a cabo en el 63º Congreso y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) 2021 en Atlanta, EEUU.