ASH 2020 | Efectos del tamoxifeno en la carga de alelos mutantes en NMP

La Dra. Claire Harrison del Guy’s y St. Thomas’ NHS Foundation Trust, Londres, RU, comparte los hallazgos del ensayo Fase II TAMARIN (ISRCTN65011803) sobre la seguridad del tamoxifeno y su capacidad para reducir los marcadores moleculares de carga de la enfermedad en pacientes con neoplasias mieloproliferativas (NMP). En estudios preclínicos, la modulación del receptor de estrógeno ha mostrado que normaliza la apoptosis en los progenitores hematopoyéticos mutantes para JAK2, una mutación que comúnmente causa NMP. Por ello, se midió la carga de alelos mutantes después de 12 y 24 semanas con tratamiento con tamoxifeno. Los resultados mostraron que de los 32 pacientes que completaron las 24 semanas de tratamiento, 4 pacientes alcanzaron ≥50% de reducción en la carga de alelos mutantes, con 6 más alcanzando ≥25% de reducción. El análisis basal del transcriptoma de células troncales y progenitoras hematopoyéticas segregó completamente a los pacientes respondedores de los no respondedores al tratamiento, indicando que el beneficio clínico se puede predecir. Esta entrevista se llevó a cabo durante la 62 Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), 2020.